Um grupo de cientistas da Califórnia, nos Estados Unidos, procedeu, pela primeira vez, à implantação de um gene no corpo de uma pessoa com o objetivo de alterar o ADN e curar uma doença rara. Foi através de terapia intravenosa que o doente recebeu milhões de cópias de um gene corretivo. Foi usada uma ferramenta que pretende cortar o ADN num local específico.
O primeiro a submeter-se ao tratamento foi Brian Madeux, de 44 anos, que afirmou sentir-se honrado. "Vale a pena correr o risco”, acrescentou.
“Esperei por isto toda a minha vida. É algo que pode mudar a minha vida”, referiu o doentes antes de se submeter ao procedimento.
Editar o gene não irá resolver os danos já sofridos, mas espera-se que os tratamentos semanais com enzimas deixem de ser necessários.
Síndrome de Hunter
Brian Madeux sofre de uma doença chamada síndrome de Hunter. Segundo o Instituto Vidas Raras, do Brasil, trata-se de um “raro e grave distúrbio genético que afeta principalmente os homens. A doença interfere na capacidade do organismo em quebrar e reciclar determinadas substâncias”.
A doença pode manifestar-se de várias formas, tais como o “volume da cabeça aumentado (macrocefalia) e aumento de abdómen”. Os doentes podem apresentar ainda “perdas auditivas, espessamento das válvulas cardíacas, doença obstrutiva das vias aéreas, apneia do sono e aumento do fígado e baço”.
A síndrome de Hunter também coloca em causa o sistema nervoso central, podendo originar atrasos no desenvolvimento do doente e problemas no sistema nervoso central.
Processo irreversível
“Nós cortámos o DNA, abrimo-lo, inserimos o gene e cosemos de volta. Fará parte do seu ADN e assim o será para o resto da sua vida”, explicou o presidente da Sangamo Therapeutics, na Califórnia, Sandy Macrae.
“A implantação genética é demasiado importante para ignorar”, afirmou o cientista do Instituto Nacional da Saúde de Boston, Howard Kaufman, acrescentando que o processo é irreversível.
No caso de esta implantação genética ser bem-sucedida, constituirá um grande desenvolvimento terapêutico.
“O nosso objeto final é chegar às crianças e quanto mais novas forem melhor, para não sofrerem as consequências da doença enquanto crescem”, explicou Sandy Macrae.
No futuro, esta terapia poderá permitir aos médicos tratar uma doença introduzindo o gene nas células do doente, com recurso a medicamentos ou a cirurgia, de acordo com a norte-americana Genetics Home Reference.
