Doentes e especialistas querem mais programas de acesso precoce a medicamentos aprovados
Doentes e médicos questionam o hiato de seis meses sem que o Infarmed tenha aprovado qualquer Programa de Acesso Precoce (PAP) a medicamentos, considerando que atrasa o acesso à inovação, o que levou vários oncologistas a escreverem ao regulador.
Os PAP permitem ao doente aceder a medicamentos inovadores antes da sua autorização de introdução no mercado em Portugal ou, nalguns casos, já após essa autorização, mas antes da decisão de financiamento no âmbito do SNS.
Os dados disponíveis no `site` do Infarmed indicam que a última decisão de aprovação de um PAP é de 07 de outubro de 2025, dia em que o regulador diferiu dois pedidos, para acesso a medicamentos usados no tratamento de adultos com leucemia linfocítica crónica (LLC) e com insuficiência visual devida a edema macular secundário.
Já este ano, foram rejeitados dois pedidos de acesso a PAP -- para tratamento de cancro da mama triplo negativo metastático e doença de Alzheimer precoce -- e outros dois pedidos diretos enviados por hospitais para medicamentos usados em tumores sólidos avançados e no cancro do pulmão.
No primeiro caso -- cancro da mama triplo negativo metastático -- vários oncologistas enviaram uma carta ao Infarmed manifestando a sua preocupação com a situação, que dizem ter impacto direto nos doentes com este tipo de cancro, que afeta mulheres muitos jovens e é dos mais agressivos.
Na carta, a que a Lusa teve acesso, lembram que o tratamento com o medicamento em causa (Datopotamab deruxtecano) demonstrou ser "significativamente mais eficaz" do que a quimioterapia convencional, nomeadamente ao nível do controlo da doença e sobrevivência.
Sublinham que este tratamento está disponível através de um programa de acesso global -- em que não há despesa para o Serviço Nacional de Saúde -- e lamentam que, apesar disso e da evidência científica favorável já produzida, os pedidos sejam recusados.
"Na prática, isto significa que doentes com doença agressiva e poucas opções terapêuticas estão a ser tratados com alternativas menos eficazes, o que pode comprometer o controlo da doença e a sua qualidade de vida", afirmam.
Os oncologistas signatários sublinham que, "em doentes não elegíveis para imunoterapia --- nomeadamente PD-L1 negativos --- a quimioterapia citotóxica permanece, até hoje, a única opção disponível em primeira linha, estando associada a resultados limitados e prognóstico reservado".
E justificam porque consideram que este medicamento traria benefícios: melhora a sobrevivência sem progressão da doença (mediana de 10,8 meses versus 5,6 meses com quimioterapia) e da sobrevivência global (mediana de 23,7 meses versus 18,7 meses), traduzindo uma redução do risco de morte de 21%, segundo o ensaio clínico que citam.
"Dentro do cancro da mama, os doentes com triplo negativo metastático são os que têm pior prognóstico, morrem invariavelmente todas as doentes e em pouco tempo", explicou à Lusa o oncologista Francisco Paralta Branco, um dos signatários.
O especialista explicou que este fármaco -- que aguarda aprovação pela Agência Europeia do Medicamento -- está disponível a custo zero num programa de acesso global e disse estranhar a decisão negativa do Infarmed.
"A justificação é sempre que não tem risco iminente de morte e que existem alternativas terapêuticas. Se fomos ver isto assim, nunca vai ser aprovado, o que é o risco iminente nestes doentes?", questiona.
Na carta, os oncologistas dizem que a atual posição do Infarmed "não encontra suporte na evidência científica disponível nem na p+prática clínica internacional" e pedem ao regulador "uma clarificação detalhada dos fundamentos que sustentam a decisão".
Também a presidente da Associação Evita - Cancro Hereditário, Tamara Milagre, destaca a importância de agir rápido nestes casos: "o doente, se calhar, ainda pode ir ao casamento dos filhos, ou ao batizado da sobrinha", disse.
Tamara Milagre disse não compreender o porquê de não se validar este acesso, sobretudo num caso em que "o Serviço Nacional de Saúde não gasta nem um cêntimo".
Neste caso -- acrescenta -- "a doente preenche os critérios: não tem alternativa terapêutica adequada e, sim, corre o risco imediato de vida, ou, pelo menos, de sofrer complicações gravíssimas porque já tem insuficiência respiratória por causa das metástases na pleura".
A Lusa fez uma série de perguntas ao Infarmed sobre os PAP que tinham recebido este ano e no ano passado e quantos tinham sido aprovados e rejeitados.
Na resposta, o Infarmed apenas disse que estão ativos 113 PAP. No final de 2025 eram 126, uma diferença que o regulador explica dizendo que houve entretanto decisões de financiamento hospitalar de medicamentos que tinham PAP ativo.
