Os resultados de um ensaio clínico estão a ser divulgados como “de enorme significado” contra a doença de Huntington, uma doença neuro-degenerativa atualmente sem cura. Um medicamento inovador foi testado e os resultados apontam para a capacidade de suprimir os efeitos da mutação genética, atrasando a progressão da doença.
Os resultados do ensaio clínico hoje anunciado provocaram entusiasmo na comunidade científica. À BBC, o Professor John Hardy, premiado pelo seu trabalho em relação à doença de Alzheimer, afirmou que este pode ser, potencialmente, o maior avanço nas doenças neuro-degenerativas nos últimos 50 anos. Até porque traz consigo a possibilidade de que o mesmo mecanismo possa ser usado contra outras doenças neuro-degenerativas, como Parkinson ou Alzheimer.
O sucesso deste primeiro ensaio fez com que a farmacêutica Roche usasse a sua opção de licenciamento do produto, pagando 45 milhões de dólares.
A responsável pela investigação, Sarah Tabrizi, da University college London, afirmou que a capacidade deste medicamento atacar a causa da doença, ao fazer baixar os níveis da proteína tóxica, é inovadora.
“Pela primeira vez, temos o potencial, temos a esperança de uma terapia que um dia pode atrasar ou prevenir a doença de Huntington. Este é um avanço importantíssimo para os pacientes e para as famílias”, destacou a investigadora, confessando que o ensaio excedeu substancialmente as expetativas iniciais.
Os médicos não estão a falar de uma cura. Até porque o atual ensaio envolveu 46 homens e mulheres numa fase inicial da doença no Reino Unido, Alemanha e Canadá, e é agora necessário um ensaio mais longo para mostrar se a atual droga e o seu efeito vão alterar de facto o curso da doença.
“O importante agora é avançar para um ensaio mais amplo que avalie se o IONIS-HTT [novo medicamento] atrasa a progressão da doença”, disse Sarah Tabrizi.
A doença de Huntington é uma doença neuro-degenerativa progressiva, incurável até agora, e que a afeta o equilíbrio emocional, as capacidades mentais e o controle físico, podendo causar, em última instância, paralisia. Normalmente afeta pessoas entre os 30 e os 50 anos. Os doentes acabam por morrer ao fim de 10 a 20 anos depois de os primeiros sintomas aparecerem.
A doença é hereditária e é causada por um erro genético, que faz com que a proteína huntingtin ataque as células cerebrais. O novo medicamento visa silenciar este efeito.
A droga é injetada na coluna e tem como função interceptar a mensagem da proteína tóxica, destruindo-a antes que provoque danos, silenciando assim os efeitos do gene mutante.
“Pela primeira vez, um medicamento fez baixar os níveis da proteína tóxica causadora da doença no sistema nervoso, e o medicamento foi seguro e bem tolerado”, disse Tabrizi. “Este é provavelmente o momento mais significativo na história da doença de Huntington desde que o gene foi isolado”, reforçou a investigadora.
Se o novo ensaio mais exaustivo que a Roche vai lançar for bem sucedido, os investigadores acreditam que o medicamento pode até ser administrado em quem seja portador do gene de Huntington antes que estejam de facto doentes, prevenindo que qualquer sintoma possa vir sequer a aparecer.
Este avanço traz esperança ainda a outros doentes com Alzheimer ou Parkinson, por exemplo, já que o mesmo esquema poderá ser usado para atingir outra proteína.
A Professora Giovanna Malluci, do Instituto de Investigação de Demências do Reino Unido, descreveu o atual estudo como um “tremendo passo em frente” para doentes com Huntington, lembrando que o novo conhecimento pode trazer interesse para investigação da sua potencial aplicabilidade a outras doenças.
Esta nova droga foi desenvolvida pela firma californiana Ionis Pharmaceuticals.
