A bebé de três meses que nasceu com atrofia espinhal muscular do tipo I vai ter alta, esta quinta-feira, do Hospital de Santa Maria, depois de várias semanas internada. O anúncio foi dado pelos pais, através do Facebook, depois de agradecerem pela “preocupação e carinho”.
Foi através da página de Facebook dedicada à criança, “Matilde, uma bebé especial”, que os pais deram a novidade.
“Trago boas notícias, amanhã já vou para casa, os papás já estão prontos para cuidar de mim em casa”, lê-se.
Apesar das boas notícias, Matilde ainda tem um “longo caminho a percorrer”.
Ainda assim, os pais ainda não perderam a esperança. Depois de recolherem donativos num valor superior a dois milhões de euros, custo do medicamento Zolgensma, da empresa Avexis, a bebé espera por uma autorização especial para conseguir iniciar o tratamento com o medicamento “milagre”.
"Ainda não temos novidades sobre o Zolgensma, mas estamos atentos", esclarecem os pais.
O medicamento mais caro do mundo
“O Zolgensma pode criar uma vida inteira de possibilidades para as crianças e famílias afeta as por esta condição devastadora”, revelou a fundação norte-americana de atrofia muscular espinhal.
De acordo com dados da fundação, esta doença afeta milhares de pessoas.
Por ser vista como uma das doenças raras mais comuns nos Estados Unidos, a fundação desenvolveu um medicamento específico para tratar esta condição.
Zolgensma, considerado o medicamento mais caro do mundo, custa 1,9 milhões de euros e permite substituir o gene defeituoso que impede a produção da proteína necessária para a sobrevivência dos neurônios motores. Basta uma injeção intravenosa de dose única para tratar esta deficiência genética.
Contudo, este medicamento ainda não pode ser administrado em Portugal.
Apesar de no mercado português já ser vendido um medicamento, o Spinraz, para tratar o defeito genético que provoca a doença, este apenas retarda a progressão da mesma.
A equipa médica que acompanha a bebé Matilde já formulou um pedido de autorização especial para utilizar o Zolgensma, medicamento que ainda não foi introduzido em Portugal.
O pedido está a ser analisado pelos responsáveis da Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde (Infarmed). Caso o pedido seja aceite, o medicamento pode vir a ser comparticipado pela mesma entidade.
