País
Bebé Matilde começa a ser tratada com medicamento que existe em Portugal
Os pais de Matilde informam que a bebé começará a ser tratada com o Spinraza, o tratamento que já existe em Portugal para travar a atrofia muscular espinhal. Confirmam também que o Estado vai comparticipar o Zolgensma e que a “parte burocrática” foi “ultrapassada”.
Os pais da bebé Matilde confirmaram nas redes sociais que a filha começará, esta terça-feira, a tomar o Spinraza, tratamento que já existe em Portugal e que "vai ajudar a travar a doença".
Dizem também que o Zolgensma, o fármaco dos Estados Unidos, no valor de 1,9 milhões de euros, já pode ser administrado em Portugal "de forma segura" e que "a parte burocrática foi ultrapassada".
Na mesma publicação, os pais da menina adiantam que receberam a informação de que todas as crianças com atrofia muscular espinhal de tipo 1 (AME) e que estiverem aptas clinicamente "poderão ser abrangidas pelo Zolgensma". O pedido deste medicamento "é comparticipado pelo Estado", escrevem.
E garantem que mantêm "o compromisso de que todo o valor que não for utilizado para a Matilde será para as outras 'Matildes'".
Matilde, de apenas dois meses, sofre de atrofia muscular espinhal de tipo 1, a forma mais grave da doença. A AME é uma doença rara, caraterizada por atrofia muscular progressiva, paralisia e perda de força. Em Portugal, afeta 110 pessoas, 80 das quais são crianças.
Atualmente, há dois medicamentos para tratar a doença – o Zolgensma e o Spinraza.
Apenas o Spinraza foi aprovado pela Agência Europeia do Medicamento no final de 2016. Foi comercializado na Europa em 2018.
Portugal foi um dos primeiros países a fornecer este medicamento, inicialmente aos de tipo 1, e de seguida, a todos os tipos, e é comparticipado a 100 por cento pelo Estado. Noutros países, o Spinraza não foi aprovado, como é o caso do Reino Unido, o que deu origem a alguns protestos.
A bebé Matilde tem acesso a este medicamento e começará a tomá-lo esta terça-feira.
Porém, acredita-se que o Spinraza trave "apenas" a progressão da doença, enquanto o Zolgensma propõe-se a curá-la. Por outro lado, este tratamento tem de fazer-se ao longo de toda a vida, custando 659 mil euros no primeiro ano de administração, passando depois para os 375 mil.
O Zolgensma é apenas administrado uma vez, o que representa custos menores a longo prazo, quando comparado com o Spinraza.
Dizem também que o Zolgensma, o fármaco dos Estados Unidos, no valor de 1,9 milhões de euros, já pode ser administrado em Portugal "de forma segura" e que "a parte burocrática foi ultrapassada".
Até agora, o Zolgensma foi apenas aprovado pela autoridade americana do medicamento (FDA), mas aguarda ainda aprovação da Agência Europeia de Medicamentos.
Na mesma publicação, os pais da menina adiantam que receberam a informação de que todas as crianças com atrofia muscular espinhal de tipo 1 (AME) e que estiverem aptas clinicamente "poderão ser abrangidas pelo Zolgensma". O pedido deste medicamento "é comparticipado pelo Estado", escrevem.
E garantem que mantêm "o compromisso de que todo o valor que não for utilizado para a Matilde será para as outras 'Matildes'".
Matilde, de apenas dois meses, sofre de atrofia muscular espinhal de tipo 1, a forma mais grave da doença. A AME é uma doença rara, caraterizada por atrofia muscular progressiva, paralisia e perda de força. Em Portugal, afeta 110 pessoas, 80 das quais são crianças.
Dois medicamentos para tratar a AME - Spinraza e Zolgensma
Atualmente, há dois medicamentos para tratar a doença – o Zolgensma e o Spinraza.
Apenas o Spinraza foi aprovado pela Agência Europeia do Medicamento no final de 2016. Foi comercializado na Europa em 2018.
Portugal foi um dos primeiros países a fornecer este medicamento, inicialmente aos de tipo 1, e de seguida, a todos os tipos, e é comparticipado a 100 por cento pelo Estado. Noutros países, o Spinraza não foi aprovado, como é o caso do Reino Unido, o que deu origem a alguns protestos.
A bebé Matilde tem acesso a este medicamento e começará a tomá-lo esta terça-feira.
Porém, acredita-se que o Spinraza trave "apenas" a progressão da doença, enquanto o Zolgensma propõe-se a curá-la. Por outro lado, este tratamento tem de fazer-se ao longo de toda a vida, custando 659 mil euros no primeiro ano de administração, passando depois para os 375 mil.
O Zolgensma é apenas administrado uma vez, o que representa custos menores a longo prazo, quando comparado com o Spinraza.
